Može li se RVG29 koristiti u genskoj terapiji?
Hej tamo! Kao dobavljač RVG29, u posljednje vrijeme postavljam puno pitanja o tome može li se ovaj mali peptid koristiti u genskoj terapiji. Dakle, mislio sam da ću se duboko ući - zaroniti u ovu temu i podijeliti ono što sam naučio.
Prvo, razgovarajmo malo o tome što je RVG29. RVG29 je kratki peptid izveden iz glikoproteina virusa bjesnoće (RVG). Ima ovu stvarno zgodnu sposobnost prelaska krvi - mozga (BBB). BBB je poput super -strogog zaštitara za naš mozak. Održava puno štetnih stvari, ali također je teško unositi lijekove i druge terapijske sredstva u mozak. RVG29, međutim, može proći kroz to, što je ogroman posao, pogotovo kada je u pitanju liječenje bolesti povezanih s mozgom.
Sada, na gensku terapiju. Genska terapija odnosi se na popravljanje ili modificiranje gena za liječenje ili sprečavanje bolesti. To može uključivati dodavanje zdravog gena koji će zamijeniti neispravan, izbacivanje neispravnog gena ili promjenu načina na koji gen radi. To je super uzbudljivo polje s potencijalom za izliječenje svih vrsta genetskih poremećaja, poput nekih vrsta raka, rijetkih naslijeđenih bolesti i neurodegenerativnih stanja.
Može li se RVG29 koristiti u genskoj terapiji? Odgovor je možda veliki, debeli, i evo zašto.
Jedan od glavnih izazova u genskoj terapiji je isporuka terapijskih gena u prave stanice. I tu bi RVG29 mogao zasjati. Budući da može prijeći BBB, potencijalno bi se mogao koristiti za isporuku alata za uređivanje gena, poput CRISPR - Cas9, u mozak. Na primjer, kod neurodegenerativnih bolesti poput Alzheimerove ili Parkinson -ove, postoje specifični geni koji se loše ponašaju. Ako bismo mogli upotrijebiti RVG29 za dobivanje sredstava za uređivanje gena u pogođene moždane stanice, možda ćemo moći ispraviti te genetske pogreške.
Na ovom području bilo je zaista obećavajućih studija. Istraživači su koristili RVG29 za prenošenje malih interferirajućih RNA (siRNA) u mozak. SiRNA mogu ušutkati specifične gene, a u kontekstu genske terapije to bi se moglo koristiti za isključivanje gena koji uzrokuju probleme. Na primjer, ako postoji gen koji je gotov - stvara toksični protein u mozgu, siRNA koje isporučuje RVG29 mogu potencijalno smanjiti njegovu proizvodnju.
Međutim, nisu sve sunce i duge. Još uvijek postoji gomila prepreka koje treba prevladati. Jedan od glavnih problema je imunološki odgovor. Kad u tijelo uvedemo strane tvari, poput RVG29 - genskih kompleksa, imunološki sustav može ih vidjeti kao osvajače i montirati napad. To ne može samo smanjiti učinkovitost genske terapije, već i uzrokovati neke neželjene nuspojave.
Drugi je izazov specifičnost isporuke. Iako RVG29 može prijeći BBB, moramo se osigurati da isporučuje gensku terapiju upravo za stanice koje joj trebaju. Inače bismo mogli završiti modificiranje gena u zdravim stanicama, što bi moglo dovesti do novih problema.
Razgovarajmo i o stabilnosti genskih kompleksa RVG29. Jednom kada su u tijelu, moraju ostati netaknuti dovoljno dugo da dođu do ciljanih stanica. Ako se prebrzo pokvare, genska terapija neće uspjeti.
Sada želim spomenuti još nekoliko srodnih peptida koji bi također mogli biti relevantni u prostoru za terapiju gena. ProvjeritiE [c (rgdyk)] 2. Ovaj peptid ima svoja jedinstvena svojstva i potencijalno se može koristiti u kombinaciji s RVG29 za više ciljane isporuke.Beta - amiloid (1 - 40), čovjektakođer je zanimljivo, pogotovo kada je u pitanju razumijevanje neurodegenerativnih bolesti i kako bi genska terapija mogla igrati ulogu u njihovom liječenju. IPrePRO VIP (111 - 122) (čovjek)Ima neke funkcije koje bi se mogle istražiti u kontekstu isporuke gena - terapije.
Zaključno, iako postoji puno potencijala za RVG29 u genskoj terapiji, još uvijek smo u ranim danima. Postoji tona istraživanja koja treba učiniti kako bi se prevladale izazove koje sam ranije spomenuo. Ali činjenica da RVG29 može prijeći BBB daje mu pravi rub u ovom polju.
Ako ste u istraživačkoj ili medicinskoj zajednici i zainteresirani ste za istraživanje potencijala RVG29 za vaše projekti gena - terapije, volio bih čuti vas. Mi smo vodeći dobavljač visokokvalitetne RVG29 i možemo surađivati s vama kako bismo pružili peptid koji vam je potreban za studije. Bilo da tek počinjete ili ste dobro u svom istraživanju, tu smo da vas podržimo. Potaknite nam da započnete raspravu o vašim specifičnim potrebama i kako vam možemo pomoći da svoje istraživanje gena - terapiju prenesete na sljedeću razinu.
Reference
- Zhang, F. i sur. "RVG - posredovana isporuka siRNA u mozak miša." Nature Biotechnology, 2010.
- Jinek, M. i sur. "Programirajuća dvostruka - RNA - vođena DNA endonukleaza u adaptivnom bakterijskom imunitetu." Science, 2012.
- Wang, H. i sur. "Uređivanje genoma s Cas9 kod odraslih miševa ispravlja mutaciju i fenotip bolesti." Cell, 2013.